Sehr geehrte Damen und Herren

Die Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE)

Vortragsmanuskript für das Symposium „Seltene Netzhautdegenerationen“, 17./18.9.2004, Bonn. Veranstalter: Pro Retina Deutschland e.V. in Zusammenarbeit mit Universitäts-Augenklinik Bonn, Augenzentrum Siegburg, und Projekt „SND-Netz in Aktion“. Es ist vorgesehen, dass ein Auszug dieses Vortragsmanuskripts u.a. in der übernächsten Ausgabe von „Retina aktuell“ veröffentlicht wird.

Dr. Frank Brunsmann

Sehr geehrte Damen und Herren,

tritt eine Erkrankung mit einer Häufigkeit von weniger als 5 von 10.000 Menschen auf, dann handelt es sich nach der einschlägigen EU-Definition um eine seltene Erkrankung. Seltene Netzhautdegenerationen (SND) sind natürlich nicht die einzigen Seltenen Erkrankungen, die es gibt - derzeit sind über 5.000 hiervon bekannt. Auch wenn jede einzelne dieser Erkrankungen selten ist, so repräsentieren sie in ihrer Gesamtheit in Deutschland eine die Millionengrenze weit übersteigende Zahl von Betroffenen. In vielen Themenfeldern ist die Interessenvertretung und Herangehensweise daher am besten gemeinsam mit anderen Erkrankungen möglich, z.B. Mukoviszidose, Muskelerkrankungen etc. Für diese gemeinsame Vorgehensweise hat sich die Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE) konstituiert, deren Entwicklung wir im Rahmen des BMGS-geförderten SND-Projekts unterstützen.

1. Ziele und Arbeitsweise der ACHSE

Ziele der ACHSE sind kurz gefasst:

- Verbesserungen anzuregen für Forschung und Versorgung zu Seltenen Erkrankungen

- die Vernetzung von Patienten mit Seltenen Erkrankungen und Vertretung ihrer Interessen in in Gremien des Gesundheitswesens zu stärken

- das öffentliche Bewusstsein und das Wissen über die Belange von Patienten mit Seltenen Erkrankungen zu fördern

Die ACHSE ist eine Sonderorganisation der Bundesarbeitsgemeinschaft Hilfe für Behinderte e.V., BAGH (www.bagh.de), hervorgegangen aus dem im Jahr 2000 gegründeten „Arbeitskreis seltene Erkrankungen in der BAGH“. Pro Retina und weitere Patientenorganisationen unter den Kooperationspartner des SND-Projekts sind Mitglieder der ACHSE. Die ACHSE ist deutscher Netzwerkpartner des europäischen Aktionsprogramms für Seltene Krankheiten (PARD) und aktives Mitglied von EURORDIS, der europäischen Organisation für seltene Erkrankungen (www.eurordis.org), die Sitz und Stimme im entscheidenden Gremium der europäischen Zulassungsbehörde für Orphan Drugs (also für Medikamente zu seltenen Erkrankungen) hat.

Souverän der ACHSE ist das ACHSE-Plenum, das sich aus Vertretern der Mitgliedsorganisationen zusammensetzt. Es bestimmt halbjährlich einen Aktionsplan und wählt ein Leitungsteam, welches es mit der Umsetzung des Aktionsplans betraut. Das Leitungsteam ist also in erster Linie ein Arbeitsteam, das sich mit den Detailarbeiten der Umsetzung des Aktionsplans befasst und dem Plenum über den Erfolg berichtet.

2. Beispiele für die Interessenvertretung durch die ACHSE

Ich möchte nun drei SND-relevante Beispiele herausgreifen, in denen die ACHSE, auch mit Unterstützung des SND-Projekts, bereits tätig geworden ist.

- Entwicklung angemessener Kriterien für den Wirkungsnachweis bei Behandlungen zu Seltenen Erkrankungen

- Bildung von Schwerpunktambulanzen

- Interessenvertretung im Gemeinsamen Bundesausschuss

a) Es ist abzusehen, dass demnächst für eine steigende Zahl von SND Therapiemöglichkeiten zur Verfügung stehen werden. Wegen ihrer Seltenheit wird es nicht möglich sein, den Wirksamkeitsnachweis von der statistischen Aussagekraft her so zu führen, wie dies bei häufigen Erkrankungen möglich ist. Bei nicht anerkanntem Nachweis der Wirksamkeit können die Kosten für die Behandlung nicht von den Kassen übernommen werden. Die ACHSE hat den Bedarf formuliert, dass Evidenzkriterien entwickelt und angewandt werden, welche an die bei seltenen Erkrankungen existierenden Möglichkeiten angepasst sind. Die von der ACHSE an verschiedenen Stellen vertretene Forderung würde, wenn erfolgreich, nachhaltig wirken und zukünftig allen SND-Betroffenen zu Gute kommen.

b) Von der Usher-Gruppe wurde der Bedarf nach Schwerpunktambulanzen geäußert, jedoch fühlte man sich alleine überfordert, für geeignete gesetzliche und sonstige Rahmenbedingungen zu sorgen. Die Usher-Gruppe beteiligte sich auf Anregung des SND-Projekts an einer Resolution, die von der ACHSE in einem durchaus langwierigen Prozess entwickelt und in die gesundheitspolitische Diskussion eingebracht wurde. Im Resultat führte dies zu einem eigenen neuen Gesetzesparagrafen – 116b SGB V, der seit Anfang dieses Jahres in Kraft ist und auf dessen Grundlage Kassen mit Krankenhäuser zu einer, allerdings begrenzten, Zahl einzeln aufgeführter seltener Erkrankungen Verträge zur ambulanten Versorgung im Krankenhaus abschließen können. Diese Liste wird regelmäßig gemäß der Gesetzesvorgabe vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) aktualisiert. Damit auch SND in diese Liste aufgenommen werden, hat Pro Retina mit Unterstützung ihres Wissenschaftlich-medizinischen Beirats sowie des SND-Projekts dem G-BA Argumente für die Aufnahme auch der SND geliefert. Übrigens fanden in dieser Argumentation bereits Ergebnisse Berücksichtigung, die in Selbsterhebungen von SND-Gruppen ermittelt wurden, z.B. zahlenmäßige Angaben zu sehr späten Diagnosestellung des behandelbaren Refsum-Syndroms. Die ACHSE plant, demnächst eine kritische Zwischenbilanz zur zögerlichen Umsetzung der gesetzlichen Vorgabe zu erstellen.

c) Entscheidungen über Rahmenbedingungen, welche die medizinische Versorgung angehen, werden in zahlreichen Fällen vom G-BA getroffen, so z.B. was Maßnahmen zur Qualitätsbewertung und – sicherung angeht, oder z.B. die Erstattungsfähigkeit von technischen Hilfen und Medikamenten. Der G-BA hat insbesondere die Aufgabe, zu konkretisieren, welche ambulanten oder stationären Leistungen ausreichend, zweckmäßig und wirtschaftlich sind. Auf die Patientenmitwirkung im G-BA möchte ich wegen der besonderen Tragweite an dieser Stelle ausführlicher eingehen.

Beim behandelbaren Refsum-Syndrom z.B. wurde wegen fehlender Wirksamkeitsnachweise von einzelnen Kassen die dauerhafte Weiterführung der Kostenübernahme einer bestimmten Behandlung abgelehnt. Der dieser Ablehnung zugrunde liegende Beschluss war im Bundesausschuss zuvor von den Vertreter der Kassen und Ärzte gefasst worden. Bis Ende letzten Jahres tagte dieser Ausschuss ohne Beteiligung von Patienten. Seit Januar 2004 ist die Patientenbeteiligung gesetzlich vorgesehen und geregelt, und zwar in Form eines Mitberatungsrechtes (nicht jedoch eines Mitentscheidungsrechtes). So werden z.B. in den Sitzungen im Unterausschuss neben 6 Vertretern der Kassen und 6 Vertretern der Ärzte nunmehr auch bis zu 6 Vertreter der Patienten Platz nehmen. Alle Teilnehmer an den Beratungen sind zur Vertraulichkeit verpflichtet. Die Beratungsergebnisse werden veröffentlicht (www.g-ba.de) und können natürlich angefochten werden. Die Entscheidungen des G-BA werden in Unterausschüssen vorbereitet, deren Vorlagen jeweils in eigens eingerichteten Arbeitsgruppen vorbereitet werden. Es gelang dem Deutschen Behindertenrat (DBR), innerhalb kürzester Zeit eine funktionierende Aufbau- und Ablauforganisation der Patientenvertretung für diese Gremien einzurichten, und es funktioniert erstaunlich gut. Hieran hat sich auch die ACHSE beteiligt.

Die Erfahrung zeigt, dass die gemeinsamen Sitzungen des G-BA von einem sachlichen Gesprächsklima geprägt sind, bei dem auf die Argumente und Nachfragen von Patientenseite eingegangen wird und dies durchaus auch auf den Diskussionsverlauf und das Beratungsergebnis positiven Einfluss haben kann. Wortmeldungen werden, wie die Redezeit, fair behandelt. Maßgeblich ist die Sachlichkeit und Begründung des Arguments. Bei der Entscheidung ist klar, wer entscheidet: Ärzte- und Kassenseite, nicht Patienten. Für ein aktives Mitglied eines Unterausschusses kann die sachliche Vorbereitung auf eine Sitzung je nach Themenbereich durchaus 5– 10 Arbeitstage betragen.

Wenn Sie Anfang dieses Jahres in der Tagesschau z.B. die Entscheidung zur Zuzahlungsregelung für chronisch Kranke gehört haben, so fand diese Entscheidung bereits unter Beteiligung von Patientenvertretern an den Beratungen statt, nicht aber, wie gesagt, an der Entscheidung. Ohne die Patientenbeteiligung hätte die Entscheidung möglicherweise anders ausgesehen.

Themenbezogene und ständige Vertreter werden vom Deutschen Behindertenrat (DBR) nach sachlichen Gesichtspunkten benannt. Die ACHSE ist als Sonderorganisation der BAGH auch Mitglied des DBR und kann sich so direkt an Vorschlägen für die Benennung sachkundiger Patientenvertreter zum G-BA beteiligen. So hat der Vorstand der Pro Retina mit Unterstützung des SND-Projekts einzelne SND-Ansprechpartner als themenbezogene Vertreter für den Fall vorgeschlagen, dass das jeweilige Krankheitsbild Gegenstand einer Beratung werden sollte.

Auch wenn keine spezifische seltene Erkrankung thematisiert wird, tauchen in der Arbeit der ständigen Vertreter im G-BA immer wieder Punkte auf, bei denen auch Belange der seltenen Erkrankungen berührt werden. Hier kann durch die ACHSE eine sachgerechte Entscheidung unterstützt werden.

Soweit diese drei Beispiele. Ich hoffe, es wurde die Relevanz einer Interessenvertretung durch die ACHSE deutlich.

3. Schlussfolgerungen für die zukünftige Patientenbeteiligung im SND-Bereich

a) Wir konnten zwar im SND-Projekt im Rahmen unserer Aktionsforschung am Beispiel SND Möglichkeiten und aktuelle Grenzen der Patientenbeteiligung ausloten, und gehen hier auch in Zukunft weiter voran. Jedoch klafft im SND-Bereich (wie auch bei anderen Krankheitsbildern) eine erhebliche Lücke zwischen den Möglichkeiten der Patientenbeteiligung einerseits, sowie dem Vorhandensein konkreter Bedarfsformulierungen und insbesondere persönlichen Mitwirkungen andererseits. Diese Lücke gilt es, mit geeigneten Vorkehrungen zu schließen. Nicht verschweigen möchte ich, dass der effektive Einsatz bei der Patientenmitwirkung auf der gesundheitspolitischen Ebene mit einem erheblichen zeitlichen Einsatz verbunden sein kann. Was wir uns wünschen, ist, dass in einem Verband von 5000 oder 6000 Mitgliedern diejenigen, die in der Lage wären und interessiert sind, zur besseren Nutzung der Beteiligungsmöglichkeiten in verschiedenen Bereichen beizutragen, erreicht werden, dass ihnen Wege des Einsatzes aufgezeigt werden, und dass sie in Lernpartnerschaften und durch Schulungen unterstützt werden.

b) Ferner fehlt es noch an geeigneten Methoden, um die Bedarfe und Erfahrungen der Patienten zu transportieren. Es gibt bzgl. der Arbeit des G-BA durchaus zahlreiche schriftliche Patientenmitteilungen, jedoch sind diese oft von geringer qualitativer Güte. Hier stellt übrigens die o.g. Stellungnahme der Pro Retina im Zusammenhang mit der ambulanten Versorgung im Krankenhaus eine der positiven Ausnahmen dar. Zusammen mit der Stabsstelle Methodologie des G-BA wird im DBR mit Beteiligung der ACHSE nach geeigneten Wegen gesucht, um hier methodisch voranzukommen. Während auf ärztlicher Seite Qualitätsmaßstäbe wie die der Evidenzbasierten Medizin (EbM) angesetzt werden, werden auch auf Patientenseite Verfahren benötigt, die von Patienten und Patientenorganisationen mit ihren begrenzten Möglichkeiten geschultert werden können. So können z.B. Selbsterhebungen einen brauchbaren Anhaltspunkt liefern. Der Ansprechpartner für Zapfen-Stäbchen-Dystrophie hat mit Unterstützung des SND-Projekts exemplarisch eine Selbsterhebung durchgeführt und ausgewertet.. Hier wird es in Zukunft darauf ankommen, die Planung, Anwendung uns Auswertung des Instruments „Patientenselbsterhebung“ in einer geeigneten Weise mit den Ansprechpartnern weiterzuentwickeln. Ferner ist an eine Patienten-Anhörung zu denken. Eine Anhörung hat den Vorteil, dass man direkt nachfragen kann und es zum Dialog kommt, womit der Aufwand im Vergleich zu einer schriftlichen Erhebung vergleichsweise gering ist, und hierbei auch auf die besonderen sehbehindertenbedingten Beschränkungen Rücksicht genommen werden kann.

Es ist erstaunlich und stimmt hoffnungsfroh, wie viel in relativ kurzer Zeit bzgl. Patientenbeteiligung erreicht werden konnte, auch durch das Engagement der ACHSE.

Vielen Dank für Ihre Aufmerksamkeit.